本日，生物制药公司 （纳斯达克股票代码：PTCT）告示 间隔基因颐养的临床前和早期商酌边幅，并裁人 8%。 收尾 2022 年底，该公司领有 1402 名全职职工。
间隔的基因颐养边幅包括 Friedreich 共济失长入 Angelman 详尽征的临床前阶段边幅，以及针对生僻的核心神经系统疾病和处于临床前开垦各个阶段的高度未得志医疗需求的眼科疾病的其他几个边幅。
此外，该公司于同日告示解聘首席财务官 Emily Hill。她于 2013 年干涉 使命，自 2019 年 6 月起担任 CFO，其使命将于 2023 年 8 月 20 白天隔。由于Emily Hill 的离任是无故的，PTC Therapeutics 暗意会进行相应的补偿。
收尾发稿， 股价着落近 20% ，市值约 35 亿好意思元。
（着手：）
建造于 1998 年，自建造起就热心转录后调控机制，开垦 颐养生僻病的口服小分子药物和基因疗法。
其科学平台包括三个： Bio-e ，该平台行使电子出动化学方面的专科学问来调节刻下药物开垦体式无法达到的要道生物经过，基于该平台的两种先导化合物正在进行临床后期商酌； Nonsense Suppres sion ，PTC 的无义通读技艺可识别促进插入无义密码子的小分子，从而使核糖体好像通读此提前间隔信号； Splicing ，基于该平台开垦的小分子药物好像调节剪接以轨则卵白质的抒发。
现在共有 6 款 居品获批上市，均是针对生僻病限制的药物。诀别为 Translarna（ataluren）、Emflaza（deflazacort，地夫可特）、Tegsedi（inotersen）、Waylivra（volanesorsen）、Evrysdi®（risdiplam，利司扑兰）、Upstaza。
其中，Upstaza 于 2022 年 7 月获取欧盟委员会批准，是首款通过脑定位打针进行患者给药的基因颐养药物，同期亦然第一款获取上市批准的用于颐养 18 个月以上芳醇族 L-氨基酸脱羧酶（AADC）枯竭症的 AAV 基因颐养药物。但还未在好意思国获取批准，操办最早在本年第三季度提交苦求。
5 月 23 日， 叙述了在 Friedreich 共济失调患者中使用 vatiquinone 进行的 MOVE-FA 老师的主要收尾。
Vatiquinone 是一种 15-脂氧合酶 (15-LO) 选拔性禁绝剂，该酶是 Friedreich 共济失调中被龙套的能量和通路的要道调节剂。禁绝 15-LO 有助于削弱线粒体功能防碍和氧化应激的收尾，最终小心铁死亡并匡助神经元存活。
MOVE-FA 是一项立地、安危剂对照的 72 周老师，主要特殊是修订 Friedreich Ataxia 评定量表 (mFARS) 的变化分数。mFARS 是一种临床评估，可测量疾病瓦解，即吞咽息兵话、上肢和下肢合作性以及站立通晓性。要道的次要特殊是由浅薄活命才调 (ADL) 量表评估的浅薄活命活动相干于基线的变化。完成老师安危剂部分的患者将有经验参加通达标签的 24 周展期老师。
MOVE-FA 老师招募了 146 名儿童和成东说念主患者，其中大多量未满 18 岁。 该商酌未达到主要分析东说念主群在 72 周时 mFARS 评分发生统计学显贵变化的主要特殊。 可是，vatiquinone 颐养照实泄表露对要道疾病重量表和次要特殊的显贵益处。此外，在完成商酌有规画的受试者群体中，mFARS 特殊和几个次要特殊达到了显贵性。
PTC Therapeutics 称将不息 Upstaza 的开垦和群众贸易化。此外， 将更多地热心其独到的剪接平台以过甚他 CNS 和代谢错杂。
即使有多款已上市的药物， 的商酌资本和一般开支仍使 PTC 无法盈利。第一季度，该公司叙述净亏本 1.39 亿好意思元，即每股亏本 1.88 好意思元，居品净收入为 1.88 亿好意思元。公司展望 2023 年剩余运营用度将减少约 15%。
值得注释的是，本年 3 月，该公司的首席实验官 Stuart Peltz 退休离任，原首席运营官 接替 CEO 一职。
参考贵寓：
1.https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-announces-strategic-pipeline-prioritization
2.https://www.contractpharma.com/contents/view_breaking-news/2023-05-24/ptc-therapeutics-discloses-strategic-pipeline-prio/
3.https://www.sec.gov/ix?doc=/Archives/edgar/data/1070081/000110465923063688/tm2316598d1_8k.htm
免责声明：本文旨在传递生物医药最新音信，不代表平台态度，不组成任何投资观念和提出，以官方/公司公告为准。本文也不是颐养有规画保举，如需获取颐养有规画指导，请前去正规病院就诊。
